Vad är farmaceutisk bioinformatik?

Medicinsk läkekonst vilar till en mycket stor del på användning av läkemedel - så kallade farmaceutika. Farmaceutika består av kemiska substanser - “droger”. Dessa kan på mycket specifika sätt interagera med kroppens celler och därigenom förändra livsprocesserna så att man kan bota sjukdom och förbättra patienters tillstånd.

Tyvärr är det dock mycket svårt att utveckla nya läkemedel. En anledning är att man kan syntetisera en mycket stor mängd olika kemiska substanser – alla vilka potentiellt skulle kunna användas som läkemedel, men vars egenskaper är mycket osäkra innan man kunnat utvärdera dem. Man har teoretiskt uppskattat att man kan syntetisera hela 1060 substanser som skulle vara “läkemedelslika”. Detta är ett astronomiskt antal som man aldrig i praktiken kommer att kunna tillverka. För att inse mängden kan man jämföra med universums ålder som “bara” är 1022 sekunder!

Att utveckla ett läkemedel innebär sålunda att kunna satsa på rätt “häst”. Vi måste med andra ord kunna välja rätt kandidater från alla de 1060 möjligheterna, och detta helst långt innan vi syntestiserat och testat dem experimentellt. För att ett läkemedel ska fungera måste det besitta en rad sammanvägda goda egenskaper. Dessa omfattar bla. de rätta egenskaperna så att kroppen kan ta upp och tillgodogöra sig läkemedlet, att det har bra effekt på det sjukdomstillstånd vi vill behandla samt god säkerhet och avsaknad av biverkningar. Dessa egenskaper är ofta mycket svåra att kombinera i en enda molekyl och man måste sammanväga mycket komplicerade förhållande vid val av den optimala läkemedels- kandidaten. Väljer vi fel molekyl leder det till stora kostnader eftersom kostnaderna för att ta fram ett enda läkemedel kan uppgå till flera miljarder kronor. Ett stoppat läkemedelsprojekt, tex. pga. biverkningar eller dålig effektivitet, kan sålunda få katastrofala konsekvenser för ett läkemedelsbolag.

Hur ska vi då på förhand kunna veta vilken molekyl vi ska välja som läkemedelskandidat? För att designa en ny terapi eller ett nytt läkemedel måste vi förstå alla de intrikata funktionerna i kroppen och hur kemiska molekyler kan interagera med kroppens celler och påverka deras funktioner. Detta är en i sig en mycket svår uppgift men den genomiska revolutionen har givit oss enorma möjligheter att upptäcka och förstå alla de intrikata detaljerna. Detta omfattar apparatur för massiv genskevensbestämning, plattformar för storskalig genexpressionsanalys, robotiserade system för kemisk syntes och höghastighetsrobotar för screening av läkemedelskandidater.

Allt detta genererar enorma mängder data och datamängderna ökar lavinartat. Men hur ska vi kunna utnyttja alla dessa data på ett bra sätt för att kunna skapa nya läkemedel och för att förstå cellernas funktioner? Utan de rätta verktygen så riskerar viktiga upptäckter att bokstavligen drunkna bland den enorma mängden information som skapas inom den genomiska revolutionen.

Det är här farmaceutisk bioinformatik kommer in. Nya datoriserade metoder för analys och bearbetning av den genomiska revolutionens datamängder har utvecklats och är i ständig utveckling. Dessa omfattar nya metoder inom beräkningskemi, beräkningsmetoder inom systembiologi, bioinformatik och kemoinformatik. Allt detta hjälper oss att förstå cellernas funktioner och ger möjlighet att skräddarsy optimala läkemedelsmolekyler.

Farmaceutisk bioinformatik handlar sålunda om hur man använder biomedicinsk information på ett effektivt sätt. Detta inkluderar metoder för att kartlägga organismernas funktioner och hur man utnyttjar organismens egenskaper för att skapa nya behandlingsmetoder och nya läkemedel. Farmaceutisk bioinformatik är ett brett vetenskapliga område som samlar datorbaserade metoder, informatik och beräkningsmetoder som gränsar till läkemedel, deras utveckling, verkan och mekanismer och som kan användas för att utröna de biologiska processerna och utnyttja dem för medicinsk behandling.

          
Copyright © Pharmaceutical Bioinformatics (2020)